Un ensayo clínico es un procedimiento regulado por ley mediante el cual se diseña un plan de tratamiento destinado a valorar fármacos activos que van surgiendo.

Los ensayos clínicos son esenciales para el avance de la medicina. A través de la participación en un ensayo clínico un paciente puede tener acceso a un tratamiento innovador o superior al tratamiento convencional. Al participar en un ensayo clínico está ayudando a otros pacientes que se pueden beneficiar de los resultados en un futuro. Ello puede suponer beneficiarse del uso gratuito de la medicación.

Antes de que una nueva medicación pueda ser aplicada a las personas , ha sido escrupulosamente estudiada en el laboratorio, tanto a nivel de cultivos de células como mediante su inoculación en animales, para comprobar su eficacia y seguridad. Los ensayos clínicos son revisados hasta el mínimo detalle por comisiones de expertos, la agencia reguladora europea (EMEA) y americana (FDA) un comité ético especializado del hospital. Cada una de estas instancias revisa cuidadosamente el procedimiento, en especial los posibles efectos no deseados.

Los posibles pacientes a participar son cuidadosamente revisados para comprobar que están en condiciones de participar en dicho ensayo a través de exámenes físicos, análisis y otras pruebas especiales. Por otro lado, durante la participación en el ensayo hay una cuidadosa vigilancia del paciente tanto para valorar la eficacia como para detectar los posibles efectos no deseados. Hay que recordar que la participación en los ensayos clínicos es voluntaria y puede abandonar el ensayo en cualquier momento.

Antes de participar se le dará un consentimiento informado, que es un documento explicativo de los posibles beneficios y riesgos de participar en un ensayo. Asegúrese de leer toda la información y de que ha entendido la finalidad del ensayo y lo que cabe esperar de él. Tendrá que preguntar si la medicación puede interferir con la qué usted pueda tomar para otras enfermedades. También deberá preguntar a qué pruebas se debe someter para participar en el estudio. Otra consideración es si la participación puede afectar de manera significativa a su vida diaria y el número de visitas que ello puede suponer. En algunos ensayos el desplazamiento hasta el centro médico puede ser financiado por el promotor.

Si decide participar, deberá firmar el consentimiento informado y se le proporcionará una copia del mismo. Este documento incluirá un teléfono de contacto de un investigador del estudio que pueda responder las dudas que le surjan a lo largo del ensayo.

Esto es una cuestión importante que debe discutir con detalle con su médico, sobre todo puede consistir en visitas extras y desplazamientos que en ocasiones pueden ser financiado por el propio organismo que desarrolla el ensayo.

Recuerde que la invitación a la participación en un ensayo siempre parte de la idea de un potencial beneficio para usted a través de la administración de una nueva medicación o de una nueva prueba diagnóstica.

Existen diversos tipos de ensayo

Fase 1

Estos ensayos se aplican a pequeños números de pacientes y su principal fin es comprobar la dosis a utilizar , la  tolerancia y la toxicidad de una nueva medicación potencialmente eficaz en los estudios en laboratorio.

Fase 2

Los fármacos que han mostrado ser seguros en los ensayos fase I pasan al fase 2. Estos ensayos implican un mayor número de pacientes, son más largos en el tiempo  y pretenden conocer la eficacia en una población de pacientes.

Fase 3

En estos ensayos se incluyen un gran número de pacientes y normalmente lo que pretenden es comparar un nuevo fármaco que ha mostrado eficacia en los ensayos fase 2, con el tratamiento convencional. Suelen ser ensayos aleatorizados, es decir, los pacientes son asignados al azar a uno u otro grupo a través de un ordenador. Estos ensayos se exigen para  poder demostrar la superioridad de un fármaco sobre otro, y en consecuencia su aprobación para su utilización.

Fase 4

Son estudios realizados post-autorización del fármaco, con finalidad de ver el coste-efectividad, eficacia a largo plazo, etc.